{{{sourceTextContent.title}}}

Les nanoparticules lipidiques délivrent CRISPR/Cas9 dans les organes avec une efficacité élevée

{{{sourceTextContent.subTitle}}}

Des chercheurs de l'Université Tufts et de l'Académie chinoise des sciences ont mis au point une nouvelle nanoparticule lipidique qui peut fournir des outils d'édition de gènes CRISPR/Cas9 dans des organes à haute efficacité, ce qui suggère que ce système est prometteur pour des applications cliniques.

{{{sourceTextContent.description}}}

Le système CRISPR/Cas9 est actuellement à l'étude comme moyen de traiter diverses maladies d'origine génétique, dont la dystrophie musculaire de Duchenne, la maladie de Huntington et la drépanocytose. Bien que le système soit très prometteur, certains problèmes doivent être résolus avant qu'il puisse être utilisé en clinique. CRISPR/Cas9 est un grand complexe, et il est difficile de l'obtenir à l'intérieur des noyaux cellulaires où il est nécessaire pour la modification génétique.

Les scientifiques ont essayé une variété de vecteurs pour CRISPR/Cas, qui sont destinés à transporter les outils d'édition de gènes à leur emplacement et à les aider à entrer dans la cellule et le noyau. Il s'agit notamment de virus et de divers types de nanoparticules. Cependant, jusqu'à présent, ils ont souffert d'une faible efficacité, de sorte que très peu de l'agent administré atteint les cellules ou les organes où il est nécessaire.

Les nouvelles nanoparticules de l'équipe sont constituées d'une couche de lipides synthétiques qui se décompose une fois que les nanoparticules entrent dans une cellule, libérant le contenu des particules. Les particules comprennent des versions d'ARN messager des outils d'édition de gènes, que la cellule ciblée traduit ensuite en une protéine par elle-même en utilisant sa propre machinerie cellulaire, ce qui signifie que les protéines volumineuses n'ont pas besoin d'être transportées directement dans la cellule.

Les nanoparticules ont démontré une efficacité de plus de 90 % dans l'expression des gènes dans les cellules rénales traitées. Lorsque les chercheurs les ont testés chez la souris, ils ont réussi à réduire de façon significative l'expression d'un gène appelé PCSK9, qui est lié aux maladies cardiovasculaires et au taux de cholestérol, ce qui suggère que la technique pourrait être utile chez l'humain.

"Les nanoparticules lipidiques sont l'un des porteurs CRISPR/Cas9 les plus efficaces que nous ayons vus ", a déclaré Ming Wang, chercheur participant à cette étude. "On peut détruire l'expression de PCSK9 chez la souris avec 80% d'efficacité dans le foie, ce qui suggère une réelle promesse pour des applications thérapeutiques."