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Des scientifiques chinois ont essayé de traiter le VIH à l'aide du CRISPR
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Ils n'ont pas guéri le VIH, mais les experts sont toujours enthousiastes à son sujet.
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Des scientifiques chinois ont utilisé la technologie d'édition de gènes CRISPR pour traiter un patient atteint du VIH, mais elle n'a pas guéri le patient, selon une nouvelle étude.
Les travaux, publiés aujourd'hui (11 septembre) dans le New England Journal of Medicine, marquent la première fois que cet outil particulier de modification génétique est utilisé dans une thérapie expérimentale du VIH, selon les auteurs, de l'Université de Pékin à Beijing.
Même si le traitement n'a pas permis de contrôler l'infection à VIH du patient, la thérapie semblait sûre - les chercheurs n'ont pas détecté d'altérations génétiques involontaires, qui ont été une préoccupation dans le passé avec les thérapies géniques.
Les experts ont fait l'éloge de ce travail comme un premier pas important vers l'utilisation du CRISPR, un outil qui permet aux chercheurs d'éditer précisément l'ADN, pour aider les patients atteints du VIH.
"Ils ont fait une expérience très innovante sur un patient, et c'était sans danger ", a déclaré le Dr Amesh Adalja, spécialiste des maladies infectieuses et chercheur principal au Johns Hopkins Center for Health Security à Baltimore, qui n'a pas participé à l'étude. "Ça devrait être considéré comme un succès."
La nouvelle étude est très différente du cas controversé d'un scientifique chinois qui a utilisé le CRISPR pour modifier les génomes de bébés jumeaux dans le but de les rendre résistants au VIH. Dans ce cas, le scientifique chinois a édité l'ADN des embryons, et ces modifications génétiques peuvent être transmises à la génération suivante. Dans la nouvelle étude, les modifications de l'ADN ont été effectuées dans des cellules adultes, ce qui signifie qu'elles ne peuvent être transmises
L'étude portait sur un seul patient séropositif qui avait également développé une leucémie, un type de cancer du sang. Par conséquent, le patient avait besoin d'une greffe de moelle osseuse. Les chercheurs ont donc profité de l'occasion pour modifier l'ADN des cellules souches de la moelle osseuse d'un donneur avant de transplanter les cellules dans le patient
Plus précisément, les chercheurs ont utilisé CRISPR pour supprimer un gène connu sous le nom de CCR5, qui fournit des instructions pour une protéine qui se trouve à la surface de certaines cellules immunitaires. Le VIH utilise cette protéine comme "port" pour pénétrer à l'intérieur des cellules
Le faible pourcentage de personnes présentant naturellement une mutation du gène CCR5 est résistant à l'infection par le VIH
De plus, les deux seules personnes au monde que l'on croyait " guéries " du VIH - le patient de Berlin et le patient de Londres - avaient apparemment éliminé le virus de leur corps après avoir reçu une greffe de moelle osseuse de donneurs qui avaient la mutation naturelle CCR5.
Toutefois, comme il peut être difficile de trouver des donneurs de moelle osseuse porteurs de cette mutation particulière, les chercheurs ont émis l'hypothèse que des cellules donneuses génétiquement modifiées pourraient avoir le même effet.
Un mois après la greffe, la leucémie du patient était en rémission complète. Les tests ont également montré que les cellules souches génétiquement modifiées pouvaient croître dans son corps et produire des cellules sanguines. Ces cellules génétiquement modifiées ont persisté dans le corps du patient pendant les 19 mois pendant lesquels il a été suivi.
De plus, les chercheurs n'ont pas observé d'effets " hors cible " de l'édition du gène CRISPR, ce qui signifie que l'outil n'a pas introduit de changements génétiques dans des endroits où il n'était pas prévu ou pouvait causer des problèmes.
Cependant, lorsque le patient a brièvement cessé de parler de ses médicaments anti-VIH dans le cadre de l'étude, les niveaux du virus ont augmenté dans son corps, et il a dû recommencer à prendre ses médicaments. Cette réponse était différente de celle des patients de Berlin et de Londres, qui ont pu rester à l'abri du VIH sans prendre de médicaments.
Le faible taux de réponse chez le patient de Beijing s'explique probablement en partie par le fait que le processus de modification génétique n'a pas été très efficace. En d'autres termes, les chercheurs n'ont pas réussi à supprimer le gène CCR5 dans toutes les cellules donneuses
Pourtant, "nous croyons que cette stratégie est une approche prometteuse pour la thérapie génique" pour le VIH, a déclaré Hongkui Deng, auteur principal de l'étude, professeur de biologie cellulaire à l'Université de Pékin, à Live Science.
Une façon d'améliorer le processus de modification génétique serait de commencer par les cellules souches dites pluripotentes, qui ont le potentiel de former n'importe quel type de cellules dans l'organisme, a dit M. Deng. Les chercheurs éditeraient ces cellules avec CRISPR pour inactiver le CCR5, puis les amèneraient à devenir les cellules souches sanguines utilisées pour les greffes de moelle osseuse. Cette stratégie pourrait permettre à un plus grand nombre de cellules donneuses d'avoir le gène CCR5 modifié, a déclaré M. Deng.
Il est important de noter que ce type de traitement de thérapie génique n'était possible que parce que le patient avait aussi besoin d'une greffe de moelle osseuse, et que ce n'est donc pas quelque chose qui pourrait être appliqué dans sa forme actuelle au patient moyen séropositif.
"Ce ne sont pas des personnes ordinaires vivant avec le VIH ", a dit Adalja à Live Science. "Ce sont des personnes qui ont le VIH et qui ont aussi besoin d'une greffe de moelle osseuse ", dit-il. Adalja a ajouté qu'une greffe de moelle osseuse peut être une procédure dangereuse.
Bien que la mutation CCR5 protège contre le VIH, certaines études suggèrent que la modification génétique pourrait avoir d'autres effets néfastes. Par exemple, une étude publiée plus tôt cette année a révélé que la mutation naturelle du CCR5 était liée à un risque accru de décès précoce. Cependant, les chercheurs notent qu'avec leur traitement contre le VIH, ils modifient le gène CCR5 uniquement dans les cellules souches sanguines, ce qui n'affecterait pas le gène CCR5 dans les autres tissus du corps.
Dans un éditorial accompagnant l'étude, le Dr Carl June, directeur du Center for Cellular Immunotherapies de la faculté de médecine de l'Université de Pennsylvanie Perelman, a déclaré que les recherches futures utilisant le CRISPR pour le VIH devraient suivre les participants pendant encore plus longtemps, car les effets nocifs de la thérapie génique, comme le cancer, peuvent prendre des années pour apparaître. June, qui n'a pas participé à la nouvelle étude, a déjà mené une thérapie génique pour le VIH, mais pas avec le CRISPR.