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La révolution de l'édition de gènes est déjà là

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Depuis la découverte de la structure de l'ADN dans les années 1950, les scientifiques rêvent de réécrire le code de la vie. Et si nous pouvions corriger les mutations génétiques qui causent des maladies afin d'améliorer radicalement la santé humaine ?

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Exploité par le système immunitaire naturel que les bactéries utilisent pour se défendre contre les virus, CRISPR-Cas9 est un outil révolutionnaire, unique en son genre, qui offre le réel potentiel de réaliser rapidement et efficacement ce qui était autrefois considéré comme impossible.

Depuis 2012, la technologie a été adoptée rapidement, transformant la recherche fondamentale, le développement de médicaments, le diagnostic et l'agriculture. Au cours des sept dernières années, plus de 15 000 articles contenant le terme CRISPR ont été publiés et des centaines d'organismes différents ont été édités. Le CRISPR est devenu un sujet de conversation courant, un fourrage pour les scénaristes d'Hollywood et l'outil standard d'édition de génomes utilisé dans le monde entier. Alors que nous entrons dans une nouvelle décennie, il est clair que les applications basées sur le CRISPR nous aideront à relever les défis sociétaux, notamment la maladie, la production alimentaire et la durabilité environnementale.

Je reçois quotidiennement des courriels de personnes souffrant de maladies génétiques débilitantes qui me demandent comment et, surtout, quand le CRISPR peut réparer ce qui est câblé dans leur ADN et qui se trouve souvent dans leur famille. Pour de nombreuses maladies, comme la maladie de Huntington et la maladie de Tay-Sachs, nous connaissons le gène qui est à l'origine de la maladie, mais nous avons été jusqu'à présent impuissants à le modifier. Mais maintenant, grâce à la révolution CRISPR, nous pouvons changer complètement le paradigme. La recherche sur la drépanocytose à l'Innovative Genomics Institute, où je suis directeur général, et ailleurs montre que nous pouvons atténuer ou corriger de façon proactive la mutation qui cause la maladie. Les traitements d'édition de gènes pour cette maladie et d'autres maladies commencent ou entreront bientôt dans les essais cliniques. La révolution de l'édition génétique a entraîné une croissance rapide de l'économie du CRISPR et, au cours de la prochaine décennie, la technologie produira probablement des traitements tangibles et potentiellement de grande envergure et même des remèdes pour les maladies génétiques.

Malgré toutes les promesses du CRISPR, assurer une utilisation responsable est un défi permanent. Il y a près d'un an, le scientifique He Jiankui a choqué le monde en révélant qu'il avait édité les embryons de jumelles. Il s'agissait d'une expérience médicalement inutile qui a radicalement brisé le consensus mondial selon lequel le CRISPR ne devrait pas être utilisé à l'heure actuelle dans la révision clinique de la lignée germinale humaine, c'est-à-dire pour apporter des changements génétiques qui peuvent être transmis aux générations futures. La communauté scientifique a réagi en redoublant d'efforts pour établir des garanties plus solides, encourager une approche plus délibérée et approfondir le débat public sur l'utilisation responsable. L'Organisation mondiale de la santé pousse maintenant les organismes gouvernementaux de réglementation à agir. Nous avons besoin de conformité, et non d'un moratoire, comme le premier invite à la conversation, ce qui est essentiel puisque l'intérêt pour l'édition de la lignée germinale humaine ne disparaîtra pas.

Au cours de l'adolescence du CRISPR, nous chercherons à élargir les types de révisions que nous pouvons effectuer, à nous concentrer sur l'avancement de la prestation sûre et efficace des outils de génie génétique du CRISPR, à travailler sur la première vague d'approbations de la Food and Drug Administration et à explorer davantage une façon naturelle de peaufiner la révision basée sur le CRISPR pour améliorer son exactitude.